长春高新：子公司GenSci144片获临床试验批准

　　中证智能财讯长春高新（000661）5月27日公告，公司子公司长春金赛药业有限责任公司近日收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，其自主研发的GenSci144片境内生产药品注册临床试验申请获得批准。该产品是一款靶向中性氨基酸转运蛋白SLC6A19的口服小分子抑制剂，注册分类为化药1类，拟用于苯丙酮尿症（PKU）的治疗。

　　公告称，GenSci144片通过抑制SLC6A19介导的肾小管对苯丙氨酸的重吸收，从而降低血苯丙氨酸水平。该作用机制不依赖于患者体内残余的PAH酶活性，能够适用于更广泛类型的PKU患者，并可与现有治疗方案联合使用。口服给药有助于提升治疗的便利性和患者接受度。

　　据公告，PKU是一种常染色体隐性遗传病，由苯丙氨酸羟化酶基因缺陷导致苯丙氨酸代谢障碍，引发高苯丙氨酸血症。全球新生儿检出率约为1:23930，中国约为1:11000。目前该病尚无法根治，标准治疗为长期严格的低苯丙氨酸饮食配合特制医用食品，现有疗法存在局限，临床存在较大未满足需求。

　　此前，GenSci144片用于治疗慢性肾脏病的境内生产药品注册临床试验申请已获国家药品监督管理局受理。

核校：孙萍

（文章来源：中国证券报·中证网）